Antes de estar disponível para o paciente, todo medicamento passa por um longo caminho de desenvolvimento, que pode durar mais que 10 anos. Este processo de inovação começa com a descoberta de um novo princípio ativo e se estende até a aprovação para comercialização, mas não para por aí.

Nas etapas iniciais da pesquisa, o trabalho consiste em encontrar uma molécula promissora, que seja candidata a se tornar um novo fármaco. Depois disso, são realizados estudos não-clínicos in vitro (células e/ou tecidos) e in vivo (em animais), para avaliar se este novo fármaco é eficaz como tratamento para a doença-alvo escolhida e, o mais importante, se o mesmo é seguro. Nestes estudos também são avaliadas as possíveis vias de administração do futuro candidato a medicamento.

Finalizados os estudos não-clínicos, inicia-se a etapa de desenvolvimento farmacotécnico, para que o novo fármaco se torne, de fato, um medicamento, isto é, tenha uma forma farmacêutica (comprimido, xarope, etc). Muitas vezes, esta etapa ocorre em conjunto com os testes não-clínicos iniciais. Na sequência ocorrem os estudos clínicos para avaliação de eficácia e segurança, descritos de forma sucinta a seguir:

Estudos Fase I: testes iniciais de segurança realizados normalmente em um grupo pequeno de voluntários sadios, para definição de dose terapêutica e dose máxima tolerada;

Estudos Fase II: testes realizados em pacientes com a doença, para avaliar a eficácia e definir o melhor regime terapêutico, monitorando também os eventos adversos.

Estudos Fase III: realizados com um número maior de pacientes e destinados a avaliar a segurança e eficácia de uma dose única ou doses repetidas (tratamento prolongado), sendo geralmente estudos comparativos (placebo ou com tratamento já existente). Aqui também são apontados os eventos adversos, as contraindicações e as interações com outros medicamentos e/ou alimentos.

Estudos de fase IV: após o início da comercialização, a eficácia e segurança continuam sendo monitoradas através de estudos de farmacovigilância. Com este monitoramento é possível criar alertas de segurança, realizar modificações na bula e até mesmo recolher o medicamento, no caso de eventos adversos graves que não haviam sido registrados anteriormente.