De acordo com a nota técnica 05/2015, a segurança e eficácia de medicamentos específicos deve ser comprovada por relatório técnico baseado em:
- Dados de eficácia e segurança de estudos pré-clínicos e clínicos conduzidos pela empresa solicitante do registro;
- Dados de literatura técnico-científica que contemple essas informações;
- Tradicionalidade de uso.
Para a comprovação de segurança e eficácia de acordo com o item 2, são aceitos livros técnico-científicos, documentos oficiais de instituições governamentais brasileiras e internacionais, além de artigos publicados em revistas indexadas pelo sistema Web Qualis ou Portal Periódicos Capes.
Os estudos clínicos apresentados devem ter sido bem conduzidos e com número significante de pacientes, sendo preferencialmente aleatorizados e controlados. Também são aceitas meta-análises e revisões sistemáticas da literatura. Os níveis de evidência científica das publicações devem ser de qualidade A ou B que suportem as indicações propostas e o medicamento utilizado nos ensaios clínicos apresentados deve conter o mesmo IFA, na mesma forma farmacêutica, posologia e via de administração do produto que se deseja registrar.
